Thông tin y học

Y HỌC THỰC CHỨNG (EVIDENCE-BASED MEDICINE)07/11/2014

Y học thực chứng: vài nét khái quát

GS. Nguyễn Văn Tuấn

(trích từ sách "Hai mặt sáng tối của y học hiện đại"
Nhà xuất bản Trẻ 2004)

            Trong thời gian gần đây, một cuộc cách mạng âm thầm đã và đang xảy ra trong thế giới y khoa. Cuộc cách mạng này có tên là "Evidence-based medicine" (mà người viết tạm dịch là "Y học thực chứng"). Y học thực chứng là gì? Phong trào này có ảnh hưởng gì đến bệnh nhân? Bài viết ngắn này có mục đích trả lời hai câu hỏi đó, và thảo luận một số vấn đề liên quan đến phong trào y học thực chứng.

Mô hình Aristotle và vấn đề

            Có thể nói rằng trong nhiều thế kỉ qua và ngay cả ngày nay, quá trình và phương pháp chẩn đoán cũng như chữa trị bệnh tật được tiến hành theo mô hình của Aristotle. Theo mô hình này, người thầy thuốc đứng trước một người bệnh trước hết tìm hiểu căn bệnh, rồi đi đến một chẩn đoán, và sau đó là quyết định một phương pháp điều trị, hoặc là giải phẫu, dược liệu, hay tâm lí trị liệu. Nếu phản ứng sau khi chữa trị được đánh giá là tích cực thì chẩn đoán và phương pháp chữa trị được xem là đúng. Thoạt đầu mới nghe qua thì mô hình này không có gì sai và có thể nói là rất hợp lí. Thực ra, mô hình làm việc này đã từng được ứng dụng thành công trong y khoa từ bấy lâu nay. Chẳng hạn như khi Frederick G. Banting và Charles H. Best (hai nhà khoa học người Canada) phát hiện vai trò và ảnh hưởng của sự thiếu hụt insulin trong các trường hợp tiểu đường trong thiếu niên thì phương pháp điều trị cũng nằm ngay trong phát hiện đó, tức là thay thế insulin. Phương pháp này đem lại nhiều thành công ngoạn mục trong y khoa. Mô hình của Banting và Best cũng là mô hình của tiến bộ của y học trong suốt thế kỉ 20.

            Nhưng con người nói chung và giới thầy thuốc nói riêng thường có khuynh hướng tiếp nhận những gì mà họ muốn tiếp nhận. Nói một cách khác, chúng ta thường có khuynh hướng chủ quan. Nếu theo một giác quan thông thường nào đó, một phương pháp điều trị sẽ có hiệu nghiệm, thì bác sĩ sẽ cảm nhận rằng phương pháp đó thực sự có hiệu nghiệm, dù bằng chứng khoa học cho thấy ngược lại.

            Cho đến một vài thế hệ trước đây, ý niệm về bệnh tật rất đơn giản: bệnh nhân bị nhiễm một độc tố (toxic) nào đó, hay một nhiễm tố, hoặc trong cơ thể có quá nhiều dịch tố. Từ ý niệm này dẫn đến một ý tưởng là muốn chữa trị những bệnh như thế, chỉ cần mở một cái mạch và để cho các “độc tố” chảy ra ngoài: trích máu (hay tiếng Anh gọi là blood-letting). Một khi độc tố bị thải ra ngoài cơ thể, bệnh nhân sẽ cảm thấy khỏe khoắn hơn. Cũng giống như bất cứ một người nào trong chúng ta từng hiến máu đều thấy sau khi hiến máu, chúng ta cảm thấy khỏe hơn; bác sĩ thì tin rằng sau khi thải độc tố, bệnh nhân sẽ khỏe hơn. Đối với cả bác sĩ và bệnh nhân, họ đều cảm thấy hài lòng, vì trong cơ thể bệnh nhân không còn độc tố nữa.

            Ngày nay, chúng ta biết rằng trích máu thực ra chỉ làm cho bệnh nhân chết nhanh hơn. Một người lớn bình thường nếu mất đi 10% thể tích máu tuần hoàn của toàn cơ thể là có thể có biểu hiện rối loạn tuần hoàn, và nếu mất 20% thì shock giảm thể tích tuần hoàn có thể xảy ra, tính mạng có thể bị đe doạ rồi. Tổng thống Mĩ, George Washington, bị mất hơn 2 lít máu trong vòng hai ngày trước khi ông chết; và ông chỉ bị đau cuống họng. Ông bị lấy máu nhiều quá. Chúng ta biết rằng trích máu là một thuật chữa trị nguy hiểm, kết luận này nhờ vào thử nghiệm lâm sàng của một bác sĩ người Pháp tên là Pierre Louis vào năm 1836. Pierre Louis tiến hành một thử nghiệm mà ngày nay được xem là một thử nghiệm lâm sàng đối chứng (controlled clinical trial) đầu tiên trong thế giới y khoa. Trong thử nghiệm này, Louis trị một số bệnh nhân với viêm phổi bằng cách trích nhiều máu, và một số bệnh nhân khác, ông trích ít máu hơn. Sau khi thử nghiệm, Louis đếm số lượng bệnh nhân chết trong hai nhóm, và đi đến kết luận rằng trích nhiều máu là một phương pháp điều trị nguy hiểm. Nhưng kết quả nghiên cứu và kết luận của Louis được truyền đi rất chậm trong thế giới y khoa. Phải cần đến cả trăm năm sau, giới bác sĩ mới bắt đầu xem truyền máu lại vào cơ thể bệnh nhân (thay vì thải máu) như là một phương pháp điều trị! Sau này, khi kĩ thuật phân loại máu ra đời, việc tiếp máu mới được thực hiện một cách an toàn hơn. Giới bác sĩ nhanh chóng đi đến kết luận là đối với những bệnh nhân bị bệnh nặng, duy trì mức độ hemoglobin sẽ cải thiện căn bệnh. Đứng trên khía cạnh giác quan bình thường, suy nghĩ này cũng hợp lí, và tiếp máu trở thành một cách điều trị và quản lí các bệnh nhân ở trong tình trạng nguy kịch.

            Ấy thế mà, khoảng 3 năm trước đây, kết quả của một nghiên cứu lâm sàng "Transfusion requirements in critical care" được công bố trên Tập san New England Journal of Medicine [3], cho thấy ngoại trừ các bệnh nhân nhồi máu cơ tim cấp tính (acute acutemyocardial infarction), việc truyền máu cho những bệnh nhân nguy kịch với một liều lượng hemoglobin trung bình không làm giảm tỉ lệ tử vong, mà có thể làm tăng nguy cơ tử vong! Cũng như trường hợp HRT, không ai biết tại sao, nhưng đó là kết quả, là một thực tế. Kết quả nghiên cứu này làm chấn động các bác sĩ chuyên ngành hồi sức trong bệnh viện.

            Từ lâu, giới bác sĩ Tây phương thường khuyên các bà mẹ nên cho trẻ em mới sinh ngủ nằm sấp, vì họ tin rằng cách ngủ này sẽ làm giảm xác suất trẻ em chết đột ngột (còn gọi là Sudden Infant Death Syndrome, hay SIDS). Mãi cho đến thập niên 1980s, có người đặt vấn đề là có bằng chứng nào làm cơ sở cho lời khuyên này. Theo sau đó là một loạt nghiên cứu lâm sàng cho thấy rõ ràng các trẻ sơ sinh nằm sấp có nguy cơ bị chết cao hơn các trẻ ngủ nằm ngửa. Và thế là một phong trào "Back to sleep" được phát động để khuyến khích trẻ em ngủ nằm ngửa. Nếu câu hỏi trên được đặt ra vài mươi năm trước thì có biết bao trẻ em được cứu sống vì SIDS.

            Đầu thập niên 1980s và 90s, giới thầy thuốc trên thế giới là những "cảm tình viên" của một phương pháp trị liệu có tên là HRT (hormone replacement therapy, hay còn gọi là Phương pháp thay thế kích thích tố), thường được dùng để chữa trị những triệu chứng sau thời kỳ mãn kinh như nóng bừng. Thời đó, giới bác sĩ tin rằng HRT sẽ làm cho phụ nữ trẻ trung hơn, sẽ ngăn ngừa bệnh tim mạch và loãng xương trong những phụ nữ có tuổi. Trong các trường y, một số giáo sư còn đi xa hơn, giảng dạy sinh viên rằng vấn đề HRT chưa được dùng rộng rãi trong các phụ nữ sau thời mãn kinh là một tội phạm trong ngành y!

            Rồi đến năm 1998, kết quả của một nghiên cứu lâm sàng "Heart and Estrogen / Progestin Replacement Study" (HERS) [1] công bố cho thấy estrogen không ngăn ngừa bệnh tim, nhưng lại có một mối đe doạ khác là tăng nguy cơ bị chứng vón cục máu (blood clot). Kết quả nghiên cứu này làm cho giới bác sĩ lại ngẩn ngơ! Họ ngạc nhiên đến nổi không tin kết quả nghiên cứu. Mới đây, một nghiên cứu qui mô khác cũng cho thấy HRT có thể hại nhiều hơn là lợi cho bệnh nhân [2]. Thế nhưng hiện nay, Premarin (một loại thuốc HRT) vẫn là loại thuốc bán chạy nhất vào hàng thứ ba ở Mĩ.

            Những trường hợp khá điển hình trên đây cho thấy nhiều phương pháp trị liệu hiện hành không có hiệu nghiệm như chúng ta tưởng. Thậm chí, trong quá trình điều trị, người thầy thuốc còn có thể gây nên thương tổn cho bệnh nhân. Nhưng đó không phải là vấn đề. Vấn đề là những quyết định của bác sĩ rút ra từ kinh nghiệm quan sát lâm sàng hàng ngày thường không có độ tin cậy cao. Thêm vào đó là phần lớn các phương pháp chữa trị trong y học chưa bao giờ được kiểm tra, đánh giá bằng các phương pháp khoa học. Những phương pháp này được dùng vì bác sĩ tin rằng chúng có hiệu nghiệm, và cũng như mọi niềm tin tôn giáo, nó không dựa vào bằng chứng khoa học.

            Điều đáng ngạc nhiên là một ngành nghề mang danh hiệu khoa học mà cần phải qua một thời gian dài đề ghi nhận một nguyên lí mà ngay cả một người bình thường không được huấn luyện trong khoa học cũng có thể hiểu được: dựa vào bằng chứng.

            Thoạt đầu mới nghe qua tình trạng này, người ta ắt hẳn phải ngạc nhiên. Ấn tượng mà công chúng thường hướng về giới thầy thuốc là việc dùng bằng chứng khoa học trong khi hành nghề. Do đó, nếu công chúng biết rằng phần lớn bác sĩ không biết đến y học thực chứng sẽ là một cú sốc lớn cho họ. Nếu có người nói rằng các bác sĩ ngày nay được đào tạo trong một hệ thống giáo dục mà khi tốt nghiệp họ không đủ khả năng đọc một bài báo về nghiên cứu y học, hay không biết cách diễn dịch kết quả của một nghiên cứu y học, thì công chúng chắc sẽ còn sốc mạnh hơn. Nhưng tiếc rằng đó lại là một thực tế ngày nay.

Y học thực chứng

            Y học thực chứng ra đời với mục đích muốn thay đổi tình trạng này. Nói một cách ngắn gọn, y học thực chứng là một phương pháp thực hành y khoa dựa vào các dữ kiện y học một cách sáng suốt và có ý thức, nhằm nâng cao chất lượng chăm sóc bệnh nhân. Các dữ kiện y học ở đây là kết quả nghiên cứu y khoa đã được công bố trên các tập san y học chuyên môn. Sử dụng dữ kiện y học một cách "sáng suốt và có ý thức" có nghĩa là người thầy thuốc phải cân nhắc, đánh giá, phân loại các dữ kiện nghiên cứu y học, kết hợp cùng kinh nghiệm lâm sàng và thông tin từ bệnh nhân. Tóm lại, cái "giáo lí" căn bản của y học thực chứng là bệnh nhân cùng làm việc với bác sĩ của họ, trang bị bằng các dữ kiện khoa học, để đi đến một quyết định, một sự lựa chọn tối ưu cho bệnh nhân. Bởi vì chỉ có bệnh nhân mới biết về họ chính xác hơn là bác sĩ biết về họ.

            Bản tuyên ngôn của phong trào khoa học thực chứng được một nhóm bác sĩ ở Ontario (Canada), khởi đầu là Bác sĩ David Sackett, công bố vào năm 1993 trên Tập san Hiệp hội Y khoa Hoa Kỳ (JAMA) và các tập san khác như British Medical Journal và Lancet [4]. Bản tuyên ngôn này châm ngòi cho một cuộc tranh luận lâu dài và gay gắt về quyền lực, y đức, và trách nhiệm trong y khoa mà nó đang đe dọa thay đổi toàn bộ hệ thống y tế thế giới.

            Một trong những tranh luận không có hồi kết thúc là vai trò của cảm nhận và khách quan khoa học. Quan điểm của phong trào y học thực chứng là các quyết định y khoa về chữa trị, hay thậm chí chính sách y tế không nên dựa vào cảm tính hay kinh nghiệm cá nhân, mà cần phải dựa vào các dữ kiện đáng tin cậy, đã qua kiểm tra một cách khoa học và có hệ thống. Trong khi đó, những người “bảo thủ” thì cho rằng cảm nhận và kinh nghiệm cá nhân phải được tôn trọng tuyệt đối trong các quyết định chữa trị bệnh nhân. Sự khác biệt căn bản này chắc sẽ không bao giờ giải quyết được qua tranh luận, vì về bản chất nó là một sự khác biệt giữa người có niềm tin và người không có niềm tin.

            Từ cái ngày đầu tiên trong phòng tử thi, mỗi sinh viên y khoa đều được dạy một chân lí rằng “y khoa vừa là một nghệ thuật, vừa là một khoa học". Cái nghệ thuật tính biểu hiện ở cái trực giác, cảm nhận của người bác sĩ về tình trạng của một bệnh nhân và cách giải quyết vấn đề bằng một phản ứng tự nhiên.

            Trực giác chắc chắn là một phần không thể thiếu được trong y khoa. Cơ thể con người cực kỳ phức tạp, và những sự cố bình thường có thể khác nhau giữa các bệnh nhân. Đứng trước một trường hợp khẩn cấp, người thầy thuốc phải khái quát hóa và rút gọn những vấn đề phức tạp thành những nguyên lí cơ bản. Trong tình huống thập tử nhất sinh đó, người thầy thuốc không thể nào tra cứu được hết tất cả các dữ kiện y học cho mọi vấn đề. Thời gian tra cứu quá lâu và có thể đem lại nguy hiểm cho tính mạng của bệnh nhân. Do đó, có lúc cần phải hành động theo cảm giác và trực giác.

            Và từ đó y khoa có một con đường tri thức ngắn, “trực giác, tiên đề, và ước lệ". Không bao giờ để cho mặt trời lặn trên áp xe. Nên hiểu câu nói đó là: "giải phẫu sớm nếu điều kiện cho phép!” Hay là cụ thể hơn: "Ông A coi bộ không khỏe cả tháng nay; chắc không phải do cảm cúm."

            Cảm nhận / cảm giác là khía cạnh nghệ thuật rất quyến rũ đối với người thầy thuốc. Nó mang tính cá nhân. Nó ấm áp tình người. Nó gần gụi. Nhưng nói cho cùng, nghệ thuật là cái mà người ta cần, và nếu một khi người bác sĩ cảm thấy tiếp máu là một phương án cần thiết cho một bệnh nhân bị viêm phổi thì đó không là lí do chuyền máu cho bệnh nhân ư?

            Câu trả lời thường là "vâng". Ấn tượng lâm sàng rất quan trọng và cần phải cân nhắc tưởng một cách nghiêm chỉnh. Khi một nữ hộ sản cảm thấy lo lắng trước một trường hợp trẻ sơ sinh, người bác sĩ phải quan tâm, cho dù chưa có thử nghiệm sinh hóa nào cả. Cái nghệ thuật này cũng giống như một loại ảo thuật. Và một khi chúng ta tin tưởng vào phép lạ, khó mà tưởng tượng nổi có cái gì mà phép lạ không làm được.

            Những người phê bình phong trào y học thực chứng bảo vệ cái cảm giác này. Họ cho rằng đó không phải là một sự lười biếng trong suy nghĩ, nhưng là một kiểu suy nghĩ tinh vi, kết hợp nhiều yếu tố khác nhau cũng như xử lí nhiều dữ kiện (qua kinh nghiệm cá nhân) khác nhau. Đó là lí do mà Kasparov vẫn có thể đánh bại máy computer “Deep Blue”. Họ lí giải rằng dữ kiện khoa học không thể dùng làm kim chỉ nam cho mọi quyết định y khoa. Hiện nay, số lượng thử nghiệm lâm sàng đối chứng còn rất ít. Mà dù cho có đầy đủ dữ kiện từ thử nghiệm đi nữa, cũng khó mà khái quát hóa kết quả của những nghiên cứu này đến một cá nhân người bệnh.

            Những người chống lại phong trào y học thực chứng thấy phong trào này là một một bước trong nhiều bước đi đến cơ khí hóa và tự động hoá y khoa, và là một mối đe dọa đến người bác sĩ. Nhưng những người ủng hộ phong trào lí giải rằng y học thực chứng cung cấp cho người bác sĩ một phương tiện để luôn luôn nâng cao trình độ nghề nghiệp. Y học thực chứng thể hiện một sự hoài nghi trong y học, nhưng cũng đồng thời mở ra một cánh cửa khác. Nếu một thuật chữa trị được chứng minh là có hiệu nghiệm, bất kể đó là thuốc Tây hay thuốc Bắc, thì nó nên được ứng dụng vào các trường hợp lâm sàng thích hợp. St John Wort chẳng hạn đã được chứng minh là có khả năng chống trầm cảm trong thử nghiệm lâm sàng, do đó, theo quan điểm của y học thực chứng, không có lí do gì để gọi St John Wort là một thuốc chữa trị phụ cả. Nếu có bằng chứng cho thấy cạo gió chữa khỏi cảm lạnh và an toàn thì thuật chữa trị nên được sử dụng. Y học thực chứng không phân biệt “y học chính thống” và "y học phi chính thống".

            Cái thay đổi căn bản mà phong trào y học thực chứng đem lại trong y học là mối quan hệ giữa bác sĩ và bệnh nhân. Cho đến nay, mối quan hệ này không bình đẳng, vì trong đó người quyết định là bác sĩ, và bệnh nhân là người tuân hành theo quyết định đó. Y học thực chứng không muốn người bác sĩ nói “Tôi đề nghị anh nên dùng thuốc này", hay những phát biểu mang tính khẳng định và làm áp lực như "Tôi nghĩ rằng", "Tôi tin rằng", "Kinh nghiệm tôi", "Đồng nghiệp tôi từng”, v.v… Y học thực chứng muốn người bác sĩ phải học cách nói “Tôi thấy có bằng chứng cho thấy thuốc này có hiệu nghiệm trong X phần trăm trong những người mang bệnh như anh. Vậy anh thấy sao?”. Sự thay đổi này, tuy bề ngoài không có gì là quá đáng, nhưng về bản chất nó dẫn đến sự suy sụp về quyền lực của người thầy thuốc, và cái quyền quyết định được chuyển giao cho bệnh nhân. Đây là một khía cạnh mà mối quan hệ bác sĩ – bệnh nhân sẽ thay đổi trong thời đại y học dựa vào thực chứng. Trong thực tế và ở mức độ vĩ mô, phong trào y học thực chứng ủy quyền cho dữ kiện khoa học, và do đó ủy quyền cho hai phía, bệnh nhân và bác sĩ. Hai bên cùng có lợi.

            Nói một cách khác, trong thế giới y học thực chứng, người bác sĩ đóng vai trò người hướng dẫn, giới thiệu dữ kiện y học, và có trách nhiệm trình bày những dữ kiện đó trong một bối cảnh liên hệ đến bệnh nhân. Nhưng quyết định cuối cùng là của bệnh nhân: họ có quyền chấp nhận hay từ chối đề nghị của bác sĩ. Nếu không có các dữ kiện y học trước họ, sự suy xét thuộc quyền sở hữu của người bác sĩ. Nhưng trong y học thực chứng, sự suy xét này của bác sĩ được chuyển nhượng cho bệnh nhân.

            Cái qui trình mà y học thực chứng muốn giới thầy thuốc phải tuân theo là phải xem xét tất cả bằng chứng khoa học liên quan đến căn bệnh, phải cân nhắc lợi và hại của mỗi phương án chữa trị, và đi đến một quyết định tốt nhất cho bệnh nhân. Có thể lấy một ví dụ về một bệnh nhân nữ, 49 tuổi, mãn kinh đã 2 năm, sức khỏe bình thường, nhưng bà đang khổ tâm vì triệu chứng khô âm hộ và hay đổ mồ hôi 3 tháng nay, bà có mẹ từng bị ung thư vú, và hiện nay vì mật độ xương của bà thấp (trị số T là -3.0), nên bà muốn chữa trị loãng xương. Đứng trước tình huống này, người bác sĩ phải cân nhắc một cách cẩn thận. Nếu không điều trị, xương của bà sẽ còn giảm thêm, và xác suất bà sẽ bị gãy xương trong vòng 10 năm tới sẽ lên đến 30%. Nếu chọn phương án điều trị bằng thuốc, bác sĩ có vài lựa chọn; trong số này, có 3 lựa chọn chính là: (a) thay thế hormone, hay HRT (hormone replacement therapy); (b) bisphosphanates (như Fosamax chẳng hạn); hoặc (c) selective estrogen receptor modulator (SERM, như Raloxifen chẳng hạn).

Theo nguyên lí của y học thực chứng, người bác sĩ phải điều nghiên bằng chứng về sự hữu hiệu của từng loại thuốc, trước khi đi đến một quyết định cố vấn bệnh nhân. Để điều nghiên sự hữu hiệu của thuốc, người bác sĩ phải biết cách đọc một bài báo y học, phải hiểu và biết cách đánh giá bằng chứng y khoa, và phải biết cách phân tích lợi hại cho từng cá nhân người bệnh. Sau khi duyện qua các bằng chứng nghiên cứu, người bác sĩ biết rằng cả ba loại thuốc đều có khả năng phòng chống nguy cơ gãy xương, nhưng hiệu quả của bisphosphanates được xem là cao nhất so với HRT và SERM. Tuy nhiên, bisphosphanates không có khả năng làm giảm các triệu chứng như khô âm hộ và hay đổ mồ hôi. Mặt khác, HRT có thể giảm các triệu chứng sau thời mãn kinh, nhưng nếu dùng lâu sẽ làm tăng nguy cơ ung thư vú cho bệnh nhân, nhất là bệnh nhân đã có người trong gia đình bị bệnh này. Sau cùng SERM không làm tăng nguy cơ ung thư vú cho bệnh nhân, nhưng hiệu quả của nó đến việc làm giảm các triệu chứng sau thời mãn kinh chưa được minh chứng rõ ràng. Do đó, ở đây cả bác sĩ và bệnh nhân phải cùng nhau đi đến một quyết định tối ưu, và quyết định này phải phản ánh ưu tiên của bệnh nhân, chứ không phải ưu tiên của người bác sĩ.

            Cho đến nay, người ta chưa biết bệnh nhân sẽ tiếp nhận y học thực chứng ra sao. Con người là những sinh vật xã hội. Chúng ta không muốn phải quyết định mọi vấn đề, nhất là phải cần đến những tham khảo các dữ kiện khoa học ở thư viện hay trên hệ thống internet. Nhưng trong cùng lúc, chúng ta không những muốn được bảo vệ và chống lại bệnh tật, muốn được chăm sóc khi bị đau ốm, mà còn muốn kiểm soát cuộc sống của chính chúng ta. Trong thực tế, mâu thuẫn và nghịch lí này khó có thể hóa giải ở mức độ cá nhân.

            Giới bác sĩ nói chung cũng không mấy thích những quan điểm của y học thực chứng, bởi vì nó làm thay đổi cái ý niệm thế nào là một bác sĩ. Sự hiện diện và phát triển của phong trào y học thực chứng, tự nó, nói lên một sự thật là trong thời đại thông tin, những người hành nghề y khoa không còn là những anh hùng hào hiệp như thuở xa xưa. Những thuật chữa trị ngoạn mục càng ngày càng ít đi. Penicillin cho bệnh sưng màng óc, streptomycin cho bệnh lao, salk vaccine cho bệnh Polio, v.v… chỉ là những viên đạn huyền diệu (magic bullet) của quá khứ. Ngày nay, chúng ta chết không phải vì bệnh lao, vì bệnh truyền nhiễm, mà vì những bệnh như tim mạch, ung thư, những bệnh do nhiều yếu tố gây nên, và do đó, không dễ gì có được một viên đạn huyền diệu để chữa trị.

            Cảm nhận tuy quan trọng, nhưng cảm nhận không thể là một phương pháp để đương đầu với những căn bệnh phức tạp. Những bệnh này đòi hỏi nhiều cân nhắc cho một cá nhân. Những cân nhắc này phải dựa vào dữ kiện khoa học, vào con số thống kê. Nếu một loại thuốc đem đến hiệu nghiệm cho 28%, và một loại thuốc khác có tỉ lệ hiệu nghiệm là 31%, thì loại thuốc thứ hai sẽ được xem là ưu tiên. Mức độ khác biệt giữa 28% và 31% rất nhỏ để người bác sĩ phải lưu ý, nhưng sự khác biệt này có ý nghĩa lớn cho một cộng đồng, một dân số. Đối với một bệnh nhân, sự khác biệt sẽ không có ý nghĩa gì, nhưng trong một quốc gia, sự khác biệt có thể dẫn đến việc cứu sống cho hàng ngàn người.

            Kế toán gia hiểu biết được tầm quan trọng của con số, nhưng giới bác sĩ chỉ mới dần dần hiểu được sức mạnh của con số. Giới bác sĩ ngày nay phải học những bài học mà giới kế toán đã từng học hơn một thế kỉ qua. Dù thế nào đi nữa, thì Y học thực chứng ra đời cũng với một mục địch tiên chỉ của Tổ chức Y tế tế giới về cung cấp sức khoẻ cho người dân qua định nghĩa đầy đủ: ”Sức khoẻ là tình trạng sung mã về thể chất, tinh thần, và cả về mặt quan hệ xã hội, chứ không chỉ đơn thuần là không có bệnh hoặc không ốm yếu"

            Dù còn trong giai đoạn phôi thai và có chống đối, nhưng phong trào và triết lí của y học biện đã chinh phục đại đa số giới hành nghề y khoa. Lí thuyết về y học thực chứng hiện đang được đưa vào chương trình huấn luyện bác sĩ và y tá trong tất cả các trường y trong các đại học ở các nước Tây phương, và trong nhiều đại học ở các nước đang phát triển. Các bộ môn chuyên khoa trong ngành y đều có chương trình đưa lí thuyết của y học thực chứng vào thực tế chữa trị bệnh nhân.

Tri thức con người liên tục đặt câu hỏi và đi tìm câu trả lời, và đó chính là một sản phẩm của chính con người. Y học thực chứng, nói cho cùng, thể hiện một phát triển tất yếu của quá trình tiến hóa tri thức y khoa. Về lâu về dài, phong trào y học thực chứng sẽ góp phần nâng cao vai trò của lí trí trong việc quản lí và chữa trị bệnh nhân. Và như thế, phong trào này sẽ đem lại phúc lợi cho chính người bệnh và nâng cao tri thức và khả năng chuyên môn của giới y sĩ.

Chú thích:

[1] Hulley S, Grady D, Bush T, Furberg C, Herrington D, Riggs B, Vittinghoff E. Randomized trial of estrogen plus progestin for secondary prevention of coronary heart disease in postmenopausal women. Heart and Estrogen/progestin Replacement Study (HERS) Research Group. Tập san JAMA, năm 1998; bộ 280: trang 605-13.

[2] Writing Group for the Women's Health Initiative Investigators. Risks and benefits of estrogen plus progestin in healthy postmenopausal women: principal results From the Women's Health Initiative randomized controlled trial. Tập san JAMA, năm 2002; bộ 288: trang 321-33.

[3] Hebert PC, Wells G, Blajchman MA, Marshall J, Martin C, Pagliarello G, Tweeddale M, Schweitzer I, Yetisir E. A multicenter, randomized, controlled clinical trial of transfusion requirements in critical care. Transfusion Requirements in Critical Care Investigators, Canadian Critical Care Trials Group. Tập san New England Journal of Medicine, năm 1999; bộ 340: trang 409-17. Ngoài ra, cũng có thể tham khảo phần phụ chú trong cùng Tập san cùng năm, bộ 340: trang 1056.

[4] Có thể xem các bài viết về y học thực chứng sau đây: (i) Evidence based medicine: what it is and what it isn’t, Tập san British Medical Journal 1996; bộ 312: trang 71-2; (ii) Evidence based medicine, Tập san Lancet 1995; bộ 346: trang 1171; (iii) và một loạt bài viết trên Tập san JAMA trong các số sau đây [theo thứ tự: năm, bộ: trang]: JAMA 1993; 270: 2093-95; JAMA 1993; 270: 2598-601; JAMA 1993; 271: 59-63; JAMA 1994; 271: 389-91; JAMA 1994; 271: 703-7; JAMA 1995; 274: 1800-4.