THỬ NGHIỆM LÂM SÀNG NGẪU NHIÊN CÓ ĐỐI CHỨNG

Phương pháp nghiên cứu thử nghiệm lâm sàng ngẫu nhiên thường được áp dụng trong nghiên cứu y học để loại bỏ các sai số từ phía người nghiên cứu và nhóm được thử nghiệm, tăng cường độ tin cậy của kết quả nghiên cứu nhằm chứng minh mối quan hệ nhân quả. Các nghiên cứu thử nghiệm lâm sàng thường tốn kém nhiều chi phí và thời gian, giải quyết một câu hỏi nghiên cứu (vấn đề) trong phạm vi hẹp, và đôi khi còn phơi nhiễm người tham gia với các mối nguy cơ tiềm tàng. Chính vì những ký do đó, thiết kế nghiên cứu này thường dành cho những câu hỏi nghiên cứu tương đối “chin muồi”, khi mà các bằng chứng y học hay các nghiên cứu quan sát trước đó cho thấy can thiệp hiệu quả và an toàn nhưng yêu cầu những bằng chứng mang tính thuyết phục hơn để can thiệp có thể được chấp thuận và đề xuất ứng dụng vào thực tiễn.

 Mô hình nghiên cứu thử nghiệm lâm sàng ngẫu nhiên đối chứng

Các bước tiến hành nghiên cứu thử nghiệm lâm sàng ngẫu nhiên có đối chứng:

• Chọn mẫu nghiên cứu: những đối tượng có đủ tiêu chuẩn và tình nguyện tham gia nghiên cứu.
• Lựa chọn can thiệp: người nghiên cứu cần cân nhắc tính hiệu quả và an toàn của can thiệp; từ đó quyết định liều lượng, tần số, thời gian tiến hành.
• Lựa chọn phương pháp kiểm soát ở nhóm chứng: để hạn chế các sai số có thể có, những đối tượng ở nhóm chứng nên được kiểm soát bởi một can thiệp “không hoạt động” (placebo).
• Phân nhóm ngẫu nhiên: đây là bước quan trọng và nền tảng của thử nghiệm lâm sàng ngẫu nhiên. Đối tượng tham gia nghiên cứu được phân vào hai nhóm can thiệp và nhóm chứng bằng các chương trình máy tính hoặc bốc thăm ngẫu nhiên.
• Đo lường, phân tích và so sánh kết quả của các nhóm nghiên cứu.

Kỹ thuật làm mù (blinding) trong nghiên cứu thử nghiệm lâm sàng ngẫu nhiên có đối chứng:

Để hạn chế sai lệch do các yếu tố chủ quan liên quan đến người nghiên cứu và đối tượng nghiên cứu, người đánh giá và phân tích kết quả cần được “làm mù” với hai phương pháp: làm mù đơn (single-blinded) và làm mù kép (double-blinded).

• Làm mù đơn là phương pháp mà người bệnh không được biết thuốc hoặc liệu pháp họ được áp dụng là loại thuốc gì hay liệu pháp gì (placebo, waiting-list controls).
• Làm mù kép là phương pháp mà cả người nghiên cứu và người bệnh đều không được biết đối tượng tham gia nghiên cứu thuộc nhóm thử nghiệm hay nhóm đối chứng. Các kết quả của nghiên cứu được đánh giá bởi người không thuộc nhóm nghiên cứu.

Một số lưu ý khác trong thử nghiệm lâm sàng ngẫu nhiên có đối chứng:

• Vận động người bệnh tuân thủ các phương pháp điều trị hoặc các can thiệp, thường xuyên duy trì và đánh giá sự tuân thủ.
• Theo dõi các tác dụng không mong muốn của thuốc, các nguy cơ tiềm tàng của can thiệp.
• Ghi chép cụ thể các lý do ở những người bệnh không tiếp tục tham gia nghiên cứu.

 Người viết: Nguyễn Thị Hồng Hạnh