WHO CẬP NHẬT DANH SÁCH THUỐC THIẾT YẾU, BAO GỒM CÁC PHƯƠNG PHÁP ĐIỀU TRỊ UNG THƯ VÀ TIỂU ĐƯỜNG CHỦ CHỐT

Ngày 5/9/2025, Tổ chức Y tế Thế giới (WHO) đã công bố phiên bản cập nhật của Danh mục Thuốc Thiết yếu (EML) và Danh mục Thuốc Thiết yếu cho Trẻ em (EMLc), bổ sung các phương pháp điều trị mới cho nhiều loại ung thư và bệnh tiểu đường có kèm theo các bệnh lý như béo phì. Thuốc điều trị xơ nang, vẩy nến, bệnh haemophilia và các rối loạn liên quan đến máu cũng nằm trong số những bổ sung này.

Danh mục Thuốc Thiết yếu và EMLc của WHO bao gồm các loại thuốc đáp ứng nhu cầu sức khỏe ưu tiên của người dân. Chúng được áp dụng tại hơn 150 quốc gia, làm cơ sở cho việc mua sắm, cung cấp thuốc của khu vực công và bảo hiểm y tế, cũng như các chương trình hoàn trả. Các bản sửa đổi này đánh dấu lần xuất bản thứ 24 của Danh mục Thuốc Thiết yếu của WHO và lần xuất bản thứ 10 của EMLc.

“Các phiên bản mới của Danh mục Thuốc Thiết yếu đánh dấu một bước tiến quan trọng hướng tới việc mở rộng khả năng tiếp cận các loại thuốc mới với lợi ích lâm sàng đã được chứng minh và có tiềm năng tác động lớn đến sức khỏe cộng đồng toàn cầu”, Tiến sĩ Yukiko Nakatani, Trợ lý Tổng Giám đốc Hệ thống Y tế, Tiếp cận và Dữ liệu, cho biết.

Ra mắt năm 1977, chủ yếu nhằm thúc đẩy khả năng tiếp cận thuốc tốt hơn ở các nước đang phát triển, Danh mục Mẫu của WHO đã trở thành một công cụ chính sách toàn cầu đáng tin cậy cho các quyết định liên quan đến việc lựa chọn và bao phủ thuốc toàn dân trong tất cả các hệ thống y tế.

Ủy ban Chuyên gia của WHO về Lựa chọn và Sử dụng Thuốc Thiết yếu đã xem xét 59 đơn đăng ký, bao gồm 31 đề xuất bổ sung các loại thuốc hoặc nhóm thuốc mới. Kết quả là, 20 loại thuốc mới đã được thêm vào Danh mục Thuốc Thiết yếu (EML) và 15 loại thuốc được thêm vào Danh mục Thuốc Thiết yếu (EMLc), cùng với các chỉ định sử dụng mới cho bảy sản phẩm đã được liệt kê. Các danh mục cập nhật hiện bao gồm tổng cộng 523 loại thuốc thiết yếu cho người lớn và 374 loại thuốc cho trẻ em, phản ánh những nhu cầu cấp thiết nhất về y tế công cộng.

Thuốc điều trị ung thư

Ung thư là nguyên nhân gây tử vong đứng thứ hai trên toàn cầu, cướp đi sinh mạng của gần 10 triệu người mỗi năm và là nguyên nhân gây ra gần một phần ba số ca tử vong sớm do các bệnh không lây nhiễm. Điều trị ung thư là trọng tâm chính của Danh mục Thuốc Thiết yếu của WHO trong thập kỷ qua. Với việc thuốc điều trị ung thư hiện chiếm khoảng một nửa tổng số thuốc mới được các cơ quan quản lý phê duyệt, Ủy ban Chuyên gia áp dụng các tiêu chí nghiêm ngặt để chỉ khuyến nghị những liệu pháp mang lại lợi ích lâm sàng lớn nhất. Do đó, rất ít thuốc điều trị ung thư được phê duyệt được đưa vào danh sách – chỉ những thuốc được chứng minh là kéo dài sự sống ít nhất 4-6 tháng.

Bảy đơn đăng ký bao gồm 25 loại thuốc điều trị ung thư đã được đánh giá. Là một phần trong những nỗ lực rộng lớn hơn nhằm giảm bất bình đẳng trong chăm sóc ung thư, Ủy ban khuyến nghị tăng cường khả năng tiếp cận các chất ức chế điểm kiểm soát miễn dịch PD-1/PD-L1, một nhóm thuốc miễn dịch trị liệu giúp hệ thống miễn dịch của cơ thể nhận biết và tấn công tế bào ung thư hiệu quả hơn. Pembrolizumab đã được bổ sung vào danh sách EML như một liệu pháp đơn trị liệu đầu tay cho ung thư cổ tử cung di căn, ung thư đại trực tràng di căn và ung thư phổi không tế bào nhỏ di căn. Đối với ung thư phổi không tế bào nhỏ di căn, atezolizumab và cemiplimab được đưa vào danh sách như những phương pháp điều trị thay thế.

Ủy ban cũng đã xem xét một số chiến lược do chuyên gia khuyến nghị – được nêu bật trong báo cáo của các chuyên gia ung thư – nhằm cải thiện khả năng tiếp cận và khả năng chi trả cho các phương pháp điều trị ung thư. Ủy ban đã tán thành các chiến lược lâm sàng và hệ thống y tế dựa trên bằng chứng, bao gồm các phương pháp tối ưu hóa liều lượng, nhằm cải thiện khả năng tiếp cận. Ủy ban nhấn mạnh rằng mặc dù việc cải cách hệ thống y tế đòi hỏi thời gian và hành động của chính phủ, nhưng các chiến lược lâm sàng có thể được triển khai ngay lập tức để mang lại lợi ích nhanh hơn, đặc biệt là trong bối cảnh nguồn lực hạn chế.

Thuốc điều trị bệnh tiểu đường và béo phì

Bệnh tiểu đường và béo phì là hai trong số những thách thức sức khỏe cấp bách nhất mà thế giới đang phải đối mặt hiện nay. Hơn 800 triệu người đang sống chung với bệnh tiểu đường vào năm 2022, với một nửa trong số đó không được điều trị. Đồng thời, hơn 1 tỷ người trên toàn thế giới bị ảnh hưởng bởi bệnh béo phì, và tỷ lệ này đang tăng đặc biệt nhanh chóng ở các nước có thu nhập thấp và trung bình. Hai tình trạng này có liên quan chặt chẽ với nhau và có thể dẫn đến các vấn đề sức khỏe nghiêm trọng, bao gồm bệnh tim và suy thận.

Ủy ban Chuyên gia của WHO đã xem xét các bằng chứng khoa học mạnh mẽ cho thấy một nhóm thuốc gọi là chất chủ vận thụ thể peptide-1 giống glucagon (GLP-1) có thể giúp những người mắc bệnh tiểu đường tuýp 2 - đặc biệt là những người mắc bệnh tim hoặc thận - bằng cách cải thiện kiểm soát lượng đường trong máu, giảm nguy cơ biến chứng tim và thận, hỗ trợ giảm cân và thậm chí giảm nguy cơ tử vong sớm. Các chất chủ vận thụ thể GLP-1 – semaglutide, dulaglutide và liraglutide – và chất chủ vận thụ thể kép polypeptide hướng insulin phụ thuộc GLP-1/glucose (GIP) (tirzepatide) đã được bổ sung vào Danh mục Thuốc Thiết yếu (EML). Chúng được sử dụng làm liệu pháp hạ đường huyết cho người lớn mắc bệnh đái tháo đường týp 2 có bệnh tim mạch hoặc bệnh thận mạn tính và béo phì (được định nghĩa là chỉ số khối cơ thể (BMI) ≥ 30kg/m2). Điều này cung cấp hướng dẫn rõ ràng cho các quốc gia mà bệnh nhân có thể hưởng lợi nhiều nhất từ ​​các liệu pháp này.

Giá thuốc cao như semaglutide và tirzepatide đang hạn chế khả năng tiếp cận các loại thuốc này. Việc ưu tiên những người được hưởng lợi nhiều nhất, khuyến khích cạnh tranh thuốc generic để giảm giá và cung cấp các phương pháp điều trị này trong chăm sóc sức khỏe ban đầu - đặc biệt là ở những khu vực chưa được phục vụ đầy đủ - là chìa khóa để mở rộng khả năng tiếp cận và cải thiện kết quả sức khỏe. WHO sẽ tiếp tục theo dõi diễn biến, hỗ trợ các chiến lược định giá hợp lý và giúp các quốc gia cải thiện khả năng tiếp cận các phương pháp điều trị thay đổi cuộc sống này.

Deusdedit Mubangizi, Giám đốc Chính sách và Tiêu chuẩn về Thuốc và Sản phẩm Y tế của WHO, cho biết: "Một phần lớn chi tiêu cá nhân cho các bệnh không lây nhiễm được dành cho thuốc men, bao gồm cả những loại thuốc được phân loại là thiết yếu và về nguyên tắc, tất cả mọi người đều có thể tiếp cận về mặt tài chính. Việc đạt được khả năng tiếp cận công bằng với các loại thuốc thiết yếu đòi hỏi một phản ứng thống nhất của hệ thống y tế, được hỗ trợ bởi ý chí chính trị mạnh mẽ, hợp tác đa ngành và các chương trình lấy con người làm trung tâm, không bỏ sót ai."

Thông tin chi tiết hơn về các khuyến nghị của Ủy ban Chuyên gia, mô tả việc bổ sung, thay đổi và loại bỏ thuốc và công thức, cũng như các quyết định không khuyến nghị thuốc có trong Bản tóm tắt tại: https://www.who.int/publications/i/item/B09544

Nguồn: WHO (2025). WHO cập nhật danh sách thuốc thiết yếu, bao gồm các phương pháp điều trị ung thư và tiểu đường chủ chốt. https://www.who.int/news/item/05-09-2025-who-updates-list-of-essential-medicines-to-include-key-cancer--diabetes-treatments 

Người viết: Phạm Thị Thảo